據CDE官網顯示，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下簡稱“唯源立康”）的1類新藥WG1025獲得臨床試驗默示許可，適應癥為營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。據公開資料顯示，WG1025是國內首款可重復使用的、外用基因治療生物新藥。

營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚病，由COL7A1基因發(fā)生突變引起COL7蛋白表達缺乏而致。據了解，COL7蛋白在真皮與表皮的連接中有著重要作用，缺乏該蛋白的患者皮膚非常脆弱，輕微的機械性損傷即導致起皰或皮膚脫落。DEB普遍發(fā)病于患者出生時或嬰、幼兒時期，患兒皮膚如蝴蝶翅膀般脆弱，因此患兒也被稱為“蝴蝶寶貝”。

營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥又名多種增生不良型大皰性表皮松解癥。該型是隱性遺傳，臨床表現有如顯性遺傳營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。 水皰及大皰位于四肢伸側，尤以關節(jié)部位，特別是趾、指、踝、肘等關節(jié)面上較多見。甲可增厚。尼氏征常陽性。愈后留瘢痕及萎縮。在耳輪、手背、臂及腿伸側常有表皮囊腫(粟丘疹)。常波及粘膜，口腔粘膜、舌、腭、食管及咽喉部可有糜爛。當喉部被波及時，常引起聲嘶;在齒齦口唇溝間可有瘢痕攣縮;因咽喉部結?？芍峦萄世щy。舌尖瘢痕很典型。結合膜常不波及。牙齒正常。

美國Krystal Biotech公司開發(fā)的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK™）已于2023年5月獲FDA批準上市，該藥物是一款DEB基因治療藥物，通過提供COL7A1正?；蛞曰謴虲7蛋白水平，從而促進患者傷口愈合。本次WG1025成功獲批臨床，有望加速研究進度，成為國內首個針對DEB的新型有效的基因療法。