國家藥監(jiān)局藥審中心關于發(fā)布《罕見病酶替代療法藥物非臨床研究指導原則（試行）》的通告（2024年第17號）

為科學指導和規(guī)范用于罕見病的酶替代療法藥物的非臨床研究與評價，促進罕見病治療藥物的研發(fā)，藥審中心組織制定了《罕見病酶替代療法藥物非臨床研究指導原則（試行）》（見附件）。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

特此通告。

附件：罕見病酶替代療法藥物非臨床研究指導原則（試行）

國家藥監(jiān)局藥審中心 2024年2月21日

《中國罕見病定義研究報告2021》定義，即新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病劃入罕見病。截至2022年2月，全球已知的罕見病有7000多種。中國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。