總計五六千種罕見病，高達上千萬人的罕見病患者，這不是一個小數(shù)目，絕對不可忽視。但是如果分攤下來的話，每種罕見病的患者，只有五六萬人，對于制藥企業(yè)來講，生產(chǎn)治療罕見病的藥無異于雞肋。目前全球的制藥研發(fā)系統(tǒng)，都嚴重依賴于專利和競爭，制藥企業(yè)熱衷追求預(yù)期利潤，而不是滿足需求和增加健康。在市場競爭和利潤率的壓力下，制藥企業(yè)的行為愈發(fā)“理性”，停止研發(fā)無利可圖的項目，全力發(fā)展高利潤的暢銷產(chǎn)品。于是，治療罕見病的藥就因為市場狹小，利潤空間局促，成為被制藥企業(yè)冷落的“孤兒藥”。

　　“孤兒藥”市場：藥荒何時了

　　今時今日，對罕見病關(guān)注的程度和研究水平已經(jīng)成為衡量一國公共健康和醫(yī)療水平的重要標志，然而罕見病的低發(fā)病率與低商業(yè)開發(fā)價值，使得罹患罕見病的患者不得不時時面臨缺醫(yī)少藥的境地，罕見病藥物可及性也時時亮起紅燈。

　　日前，民間組織重癥肌無力關(guān)愛協(xié)會向本報記者報料，一種治療重癥肌無力的藥物溴吡斯的明片已經(jīng)出現(xiàn)嚴重短缺。作為目前國產(chǎn)唯一的可長期口服的治療重癥肌無力的藥物，從2011年中開始，該藥品的可及性已現(xiàn)危機，目前市場上能夠查詢到溴吡斯的明片的最長有效期是截止到2013年1月。重癥肌無力關(guān)愛協(xié)會消息人士透露，目前大多重癥肌無力的病患沒有辦法買到該藥，部分三甲醫(yī)院藥房也相繼斷貨，近萬名患者病情告急。

　　“重癥肌無力是一種可逆性疾病，只要用藥得當，患者都可以重獲生機。”重癥肌無力關(guān)愛協(xié)會一位工作人員表示，藥荒是罕見病患最害怕遇見的，每一次出現(xiàn)藥荒，都足以震動罕見病患群體脆弱的神經(jīng)，病友之間互通消息，只要能夠買到藥用上藥，哪怕藥價上調(diào)也在所不惜。

　　短缺并非生產(chǎn)者的錯

　　事實上，目前針對治療罕見病的“孤兒藥”的生產(chǎn)仍缺乏相應(yīng)的補償和激勵機制，因此企業(yè)對生產(chǎn)孤兒藥積極性不高。同時，由于特殊病和罕見病發(fā)病的時間和人群數(shù)量不確定，孤兒藥的使用時間和數(shù)量也具不確定性，相關(guān)企業(yè)不愿承擔藥品過期報廢的風險，從而造成短缺。

　　記者致電生產(chǎn)該藥品的制藥企業(yè)上海三維制藥有限公司（下稱“三維制藥”），該公司辦公室一位工作人員表示，目前公司經(jīng)營虧損，公司庫存商品中大部分為原預(yù)控甲型H1N1流感專用藥品，正在協(xié)商請供應(yīng)商回購事宜，溴吡斯的明片庫存不多。而重癥肌無力關(guān)愛協(xié)會根據(jù)記者反饋消息隨后與該企業(yè)溝通，企業(yè)表示目前還能正常生產(chǎn)銷售溴吡斯的明片，不會斷貨。

　　但記者同時調(diào)查發(fā)現(xiàn)，三維制藥目前已處于掛牌轉(zhuǎn)讓中——三維制藥的所有人以2150萬元價格于上海聯(lián)合產(chǎn)權(quán)交易所掛牌轉(zhuǎn)讓三維制藥已經(jīng)月余。轉(zhuǎn)讓公告顯示，近年來，三維制藥營收和盈利情況呈加速下滑趨勢：2011年營業(yè)收入僅1.47億元，凈利潤虧損511.99萬元；今年前5月公司營收為負35.14萬元，凈利潤虧損1.71萬元。

　　對于一個經(jīng)營虧損生存都難以為繼的企業(yè)，如何強求其再行生產(chǎn)市場小眾、基本沒有經(jīng)濟利益的孤兒藥？一面是患者家庭求藥若渴，一面是藥企利益受損難以為繼，尷尬的現(xiàn)實背后，是目前我國仍無自主研制生產(chǎn)的罕見病藥物上市，相關(guān)藥品主要依賴進口，愈加推動孤兒藥價格高企，令罕見病家庭望而卻步。