原研藥由于研發(fā)周期長，有專利保護期，前期研發(fā)的巨大投入成本等因素，價格往往都十分昂貴。昂貴藥主要包括腫瘤靶向治療藥物、部分罕見病藥物等。腫瘤靶向藥能夠精準(zhǔn)地作用于癌細(xì)胞的特定靶點，療效較好，但價格昂貴；對于罕見病藥物，由于患病人數(shù)少，藥企為了收回研發(fā)成本，定價通常很高。 十大昂貴藥品明細(xì)如下： 1. Lenmeldy，由Orchard Therapeutics研發(fā)，用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良兒童患者，一次性治療的批發(fā)采購成本為425萬美元，是目前全球最貴的藥物。 2. Hemgenix，由CSL Behring和uniQure開發(fā)的治療乙型血友病的基因療法，單劑治療要價350萬美元。 3. Elevidys，由Sarepta和羅氏共同開發(fā)，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良患者，定價320萬美元。 4. Skysona，由藍(lán)鳥生物研發(fā)，用于治療早期腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良，每劑300萬美元。 5. Zynteglo，由藍(lán)鳥生物研發(fā)的治療β-地中海貧血癥的基因藥物，定價280萬美元。 6. Zolgensma，諾華的脊髓性肌萎縮的基因治療藥物，一個療程定價225萬美元。 7. Zokinvy，由Eiger生物制藥公司針對哈欽森-吉爾福德早老綜合征和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的藥物，年費用高達(dá)107萬美元左右。 8. Danyelza，由Y-mAbs Therapeutics開發(fā)的用于治療小兒復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的藥物，每年費用約101萬美元。 9. Kimmtrak，由Immunocore研發(fā)的治療轉(zhuǎn)移性或手術(shù)無法切除的葡萄膜黑色素瘤的藥物，每年費用975,520美元左右。 10. Luxturna，由Spark Therapeutics研發(fā)的可治療遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的基因療法，價格為85萬美元。