2025年3月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心官網(wǎng)公示，九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司（簡稱“九芝堂美科”）申報的人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液獲臨床默示許可，擬定適應癥為孤獨癥譜系障礙。

hBMMSC注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)。除治療孤獨癥，hBMMSC注射液還于2023年6月9日獲CDE臨床默示許可，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）。2023年11月1日，該項臨床試驗正式啟動，并與廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院合作開展hBMMSC治療aPAP的Ⅱa期臨床試驗。這是九芝堂美科自主研發(fā)的第一款國產干細胞新藥（Ⅰ類生物制品），也是全球首個使用hBMMSC治療aPAP的新藥臨床試驗。

孤獨癥譜系障礙，亦稱自閉癥譜系障礙或孤獨癥，是一種高度復雜的神經發(fā)育障礙性疾病。該疾病起病于嬰幼兒時期，以社會交往障礙、交流障礙、局限興趣、刻板與重復行為方式為主要臨床表現(xiàn)，多數(shù)患兒還會伴有不同程度的精神發(fā)育遲滯。