2024年12 月 10 日，NMPA 官網(wǎng)公布，曙方醫(yī)藥申報(bào)的伐莫洛龍口服混懸液獲批上市，用于治療四歲及以上杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 （DMD）患者。 2024 年 2 月此藥曾被納入優(yōu)先審評(píng)。這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的 DMD 新藥。 在安全性方面，伐莫洛龍表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。與安慰劑組相比，最常見(jiàn)的不良事件是庫(kù)欣樣特征、嘔吐、體重增加和激惹。不良事件一般為輕至中度。 伐莫洛龍是一款原創(chuàng)新藥，其作用結(jié)合的受體與糖皮質(zhì)激素作用結(jié)合的受體相同，但改變了其下游活性，因此被認(rèn)為是一種解離型抗炎藥。 這種機(jī)制顯示出此藥具有療效與激素安全性問(wèn)題「分離」的潛力，因此伐莫洛龍被定位成一款解離型抗炎藥，有望替代皮質(zhì)類固醇藥物治療方案，成為 DMD 患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。 2022 年 1 月，曙方醫(yī)藥以高達(dá) 1.24 億美元與瑞士 Santhera 制藥達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得伐莫洛龍用于 DMD 及其他罕見(jiàn)病適應(yīng)癥在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。 2023 年 10 月，伐莫洛龍首次在美國(guó)獲 FDA 批準(zhǔn)上市，用于 2 歲及以上 DMD 患者。