國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)將曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，用于治療四歲及以上杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。

DMD是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉疾病，幾乎只見(jiàn)于男性，該疾病由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變而導(dǎo)致。據(jù)了解，DMD多在3至5歲起病，并且由于呼吸或心力衰竭等問(wèn)題，多數(shù)患者在30歲左右便死亡。在中國(guó)大陸地區(qū)，DMD的發(fā)病率約為1/4560男嬰，患者數(shù)量約10萬(wàn)人。

Vamorolone已在美國(guó)及歐盟獲批上市，是首個(gè)且目前唯一在歐盟獲得完全批準(zhǔn)的DMD治療藥物。2022年1月，曙方醫(yī)藥以總金額約1.24億美元獲得Vamorolone在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。本次Vamorolone被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，有望進(jìn)一步加速其上市進(jìn)程。