由遠(yuǎn)大醫(yī)藥研制的用于治療罕見病高氨血癥的藥品-卡谷氨酸分散片正式獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。

先天遺傳性高氨血癥是由尿素循環(huán)或尿素循環(huán)以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙為主要表現(xiàn)的代謝障礙綜合征。

N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥（NAGSD）是一種罕見疾病，全世界只有少數(shù)病例報(bào)告。丙酸血癥（PA）在我國的總體患病率為0.6-0.7/10萬，甲基丙二酸血癥（MMA）和異戊酸血癥（IVA）的新生兒發(fā)病率分別為1/2.8萬、1/16萬。患者通常在新生兒期即會(huì)出現(xiàn)癥狀，如哭鬧不止、喂養(yǎng)困難、發(fā)育遲緩、精神萎靡等，如不及時(shí)治療，可發(fā)展為不可逆轉(zhuǎn)的腦損傷、昏迷或死亡。

心腦血管急救板塊是遠(yuǎn)大醫(yī)藥制藥科技領(lǐng)域重點(diǎn)布局的方向之一。此次卡谷氨酸分散片獲頒藥品注冊證書，是遠(yuǎn)大醫(yī)藥在心腦血管急救板塊罕見病方向的重大進(jìn)展。