近日，再生元制藥公司宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)阿利西尤單抗（alirocuma）（商品名：Praluent）擴(kuò)大其適應(yīng)證，作為飲食和其他降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的輔助治療手段，用于治療8歲及以上雜合性家族性高膽固醇血癥（HeFH）兒童患者。

家庭心臟基金會的首席醫(yī)療官M(fèi)ary P. McGowan醫(yī)學(xué)博士在新聞稿中表示，許多HeFH兒童患者應(yīng)用現(xiàn)有治療策略后，LDL-C水平大幅度降低。但對于LDL-C仍處于高水平的兒童患者而言，該批準(zhǔn)具有里程碑式意義，為其提供了額外的選擇，以幫助其在生命的早期降低和管理LDL-C水平。

該批準(zhǔn)主要基于一項III期、隨機(jī)、多中心HeFH兒科試驗，該試驗納入了年齡為8~17歲、患有HeFH、LDL-C水平≥130 mg/dL且已接受降脂藥物治療的患者，以2：1的比例隨機(jī)分配至阿利西尤單抗組（N=101）或安慰劑組（N=52）。每2周或4周接受一次阿利西尤單抗或安慰劑治療。

主要終點(diǎn)為LDL-C從基線到第24周的百分比變化。

研究結(jié)果顯示，在治療24周時，與安慰劑相比，每4周接受一次阿利西尤單抗治療的患者LDL-C水平顯著降低了31%，研究人員還注意到其他關(guān)鍵血脂參數(shù)的改善。

該試驗未發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)，安全性與在接受阿利西尤單抗治療的HeFH成人患者中觀察到的結(jié)果一致。與安慰劑組相比，阿利西尤單抗組最常見的不良反應(yīng)（≥5%）為注射部位反應(yīng)（7%）、流感（6%）和腹瀉（5%）。