2月18日， 萬邦德醫(yī)藥控股集團(tuán)股份有限公司宣布全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司收到FDA認(rèn)定函，甲鈷胺治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，也稱漸凍癥）獲得FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定。

據(jù)公告，甲鈷胺（Mecobalamin，CAS：13422-55-4）為DNMT1刺激劑，也是內(nèi)源性維生素B12，存在于血液、髓液中，可以穿過血腦屏障而不進(jìn)行生物轉(zhuǎn)化，可催化同型半胱氨酸轉(zhuǎn)化為甲硫氨酸，從而維持甲基化循環(huán)平衡并降低同型半胱氨酸的神經(jīng)毒性。

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，也稱漸凍癥，是一種因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元受損而引起的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，常見癥狀包括肌肉無力、肌肉萎縮、肌束顫動(dòng)、肌肉痙攣抽搐、運(yùn)動(dòng)功能喪失、言語及吞咽困難、呼吸功能障礙、情緒及認(rèn)知改變等。肌萎縮側(cè)索硬化是一種致命疾病，目前尚無已知的治療方法可以阻止或逆轉(zhuǎn)ALS的發(fā)展，確診后平均生存期為2-5年。