賽諾菲公司宣布，美國FDA已授予在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑tolebrutinib(托布替尼)突破性療法認(rèn)定，用于治療患有非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（nrSPMS）的成年患者。

突破性療法認(rèn)定旨在加速針對嚴(yán)重或危及生命疾病的藥物的開發(fā)與審評(píng)。獲得該認(rèn)定的藥物需顯示出初步臨床證據(jù)，證明其在臨床重要終點(diǎn)上的療效較現(xiàn)有藥物有顯著改善。目前該公司正在完成向美國FDA遞交tolebrutinib新藥申請的最終準(zhǔn)備。

Tolebrutinib是一種在研口服、能穿越血腦屏障且具有生物活性的BTK抑制劑，它能夠達(dá)到足以調(diào)節(jié)B淋巴細(xì)胞和疾病相關(guān)小膠質(zhì)細(xì)胞的腦脊液濃度。Tolebrutinib目前正在多個(gè)3期臨床試驗(yàn)中評(píng)估其治療多種類型多發(fā)性硬化的潛力。

多發(fā)性硬化癥是一種慢性、免疫介導(dǎo)的神經(jīng)退行性疾病，隨著時(shí)間的推移，可能導(dǎo)致不可逆殘疾的累積。身體和認(rèn)知?dú)埣驳膿p害會(huì)導(dǎo)致健康狀況逐漸惡化，影響患者的護(hù)理和生活質(zhì)量。殘疾累積仍然是 MS 中未得到滿足的重大醫(yī)療需求。到目前為止，現(xiàn)有藥物的主要目標(biāo)是外周 B 細(xì)胞和 T 細(xì)胞，而先天免疫被認(rèn)為是導(dǎo)致殘疾累積的原因，而現(xiàn)有藥物在很大程度上仍未解決這一問題。