國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準北海康成(上海)生物科技有限公司申報的注射用維拉苷酶β(商品名:戈芮寧)上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。這也是中國首個針對戈謝病開發(fā)的酶替代療法（ERT）。

戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，從而發(fā)揮治療作用。該品種的上市為相關患者提供了新的治療選擇。

在安全性方面，CAN103 的耐受性良好，沒有報告藥物相關的嚴重不良事件。大多數不良事件都屬于輕度、與藥物無關而且是一過性的。少于 10% 的受試者發(fā)生了超敏反應，但是都繼續(xù)完成了 CAN103 的治療。少于 10% 的受試者在研究中觀察到出現了一個時間點以上的抗 CAN103 抗體。