國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，BioMarin Pharmaceutical開發(fā)的注射用伏索利肽的上市申請已獲受理，根據(jù)其注冊臨床研究信息，推測其適應(yīng)癥為兒童軟骨發(fā)育不全。

軟骨發(fā)育不全（ACH）是一種罕見骨骼發(fā)育障礙性疾病，患者主要表現(xiàn)為短肢型侏儒癥，身高顯著低于同齡人，并常伴隨枕骨大孔狹窄、睡眠呼吸暫停、脊髓壓迫等嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致行動受限、多器官功能障礙甚至危及生命。

一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的III期研究評估了伏索利肽在5歲及以上骨骺未閉合的軟骨發(fā)育不全兒童中的療效，受試者被隨機(jī)分配接受伏索利肽或安慰劑治療，每日給藥1次，持續(xù)52周。結(jié)果顯示，伏索利肽顯著增加了生長速度，在52周時的平均生長速度比安慰劑組高出1.57厘米/年。

2021年8月，伏索利肽在歐盟上市；同年11月，其獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，用于治療5歲及以上骨骺(生長板)開放的軟骨發(fā)育不全的兒童，商品名為Voxzogo。據(jù)悉，該藥是目前全球獲批的唯一一款用于軟骨發(fā)育不全的治療藥物。