2月19日，澎湃新聞記者從上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院（以下簡稱上海新華醫(yī)院）獲悉，醫(yī)院為一名軟骨發(fā)育不全患兒申請的臨時進(jìn)口創(chuàng)新藥“伏索利肽”獲批。這是上海首個為軟骨發(fā)育不全罕見病患者申請的急需藥品。

伏索利肽是靶向調(diào)節(jié)FGFR3信號通路的C型利鈉肽類似物，其通過促進(jìn)患者軟骨內(nèi)骨形成，提升患者骨骼生長速度，從而改善患者身材比例異常等并發(fā)癥。此次伏索利肽的臨時進(jìn)口和使用為本市尚無治療藥物的軟骨發(fā)育不全罕見病患者帶來了希望。

上海新華醫(yī)院院長孫錕教授表示，以此次成功為契機(jī)，醫(yī)院將進(jìn)一步優(yōu)化罕見病藥品準(zhǔn)入機(jī)制，擴(kuò)大國際新藥引入范圍，并推動本土創(chuàng)新藥研發(fā)。同時呼吁社會各界關(guān)注罕見病群體，共同完善醫(yī)療保障體系，助力更多患者重獲健康希望。