賽諾菲2025年12月10日宣布其全球首個(gè)血友病siRNA非因子療法——芬妥司蘭鈉注射液(賽菲因)獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，適用于12歲及以上重型A型（凝血因子VIII<1%）或重型B型（凝血因子IX<1%）血友病患者的常規(guī)預(yù)防治療，無論患者是否存在凝血因子抑制物。

該療法通過每年最少6次皮下注射的創(chuàng)新機(jī)制，有望破解中國(guó)血友病人群長(zhǎng)期面臨的「出血」與「針頭」雙重負(fù)擔(dān)，推動(dòng)中國(guó)血友病治療模式向規(guī)范化、可持續(xù)轉(zhuǎn)型，拓展了中國(guó)規(guī)律替代治療新選擇。

芬妥司蘭鈉注射液是全球首個(gè)通過降低抗凝血酶（AT）實(shí)現(xiàn)治療的血友病創(chuàng)新藥物，采用小干擾RNA（siRNA）技術(shù)，兼具低給藥頻率、皮下注射、低劑量的優(yōu)勢(shì)。其核心作用機(jī)制是靶向降低體內(nèi)抗凝蛋白抗凝血酶的水平，促使凝血酶生成增加，從而重建血友病患者的凝血平衡，從根源上改善出血風(fēng)險(xiǎn)。