近日，Acadia制藥公司宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準Daybue Stix(trofinetide口服粉末制劑)上市，用于治療兩歲及以上成人和兒童的雷特綜合征。該制劑為雷特綜合征患者及護理者提供了治療選擇上的新靈活性。

新批準的Daybue Stix是一種不含染料和防腐劑的粉末制劑，適用于兩歲及以上兒童及成人雷特綜合征患者。這一新劑型預計將提供與Daybue口服溶液相同的療效和安全性特征，同時為患者提供了劑量體積和口味上的新選擇。

Trofinetide是一種新型合成的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸類似物，是胰島素樣生長因子-1的氨基末端三肽。該藥旨在通過減少神經炎癥和支持突觸功能來治療雷特綜合征的核心癥狀。雖然Trofinetide用于雷特綜合征患者的作用機制尚不清楚，但在動物研究中，已經證明其可以增加樹突的分支和突觸可塑性信號。