再生元2026年2月19日宣布加托索單抗（garetosmab）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲FDA優(yōu)先審評(píng)，用于治療成人進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP），PDUFA日期為2026年8月。若獲批，garetosmab將成為全球首款能減少成人FOP患者新異位骨（heterotopic ossification，HO）病變數(shù)量和體積的治療藥物。

garetosmab是再生元研發(fā)的一款A(yù)ctvin A單抗。此次上市申請(qǐng)依托于III期OPTIMA試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)為多中心、跨國(guó)研究，共入組63例18歲及以上成人FOP患者，隨機(jī)分為3mg/kg、10mg/kg garetosmab組及安慰劑組，每4周靜脈給藥一次，持續(xù)56周。試驗(yàn)結(jié)果顯示，兩個(gè)劑量組均展現(xiàn)出顯著療效：相較于安慰劑組的19個(gè)新病變，3mg/kg組（n=19）出現(xiàn)1個(gè)，病變數(shù)減少94%（p=0.0274），10mg/kg組(n=23)出現(xiàn)2個(gè)，減少90%（p=0.0260）。事后分析顯示，兩組新HO病變的平均總體積較安慰劑組下降超99%，且均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。