國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)Roche Pharma (Schweiz) AG申報(bào)的可伐利單抗注射液（商品名：派圣凱/Piasky）上市。用于未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年（≥12歲）患者。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)系獲得性造血干細(xì)胞基因突變引起血細(xì)胞膜缺陷所致的慢性血管內(nèi)溶血，常在睡眠時(shí)加重，可伴發(fā)作性血紅蛋白尿、潛在的骨髓衰竭和血栓形成，已被納入我國第一批罕見病目錄。可伐利單抗注射液是一種靶向補(bǔ)體蛋白 C5 的重組人源化 IgG1 亞型單克隆抗體，能特異性地與補(bǔ)體蛋白 C5 結(jié)合，從而抑制 C5 裂解為 C5a 和 C5b，阻止末端補(bǔ)體復(fù)合物 C5b-9 的產(chǎn)生，抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)。該品種全球同步研發(fā)，中國首先批準(zhǔn)上市，為患者提供了新的治療選擇。

2022年7月，可伐利單抗的新藥上市申請被CDE納入優(yōu)先審評，適用于成人和青少年陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥患者，這正是此次獲批的適應(yīng)癥。2023年9月，美國FDA受理了可伐利單抗治療PNH患者的生物制品許可申請（BLA）?？煞ダ麊慰箤NH治療有效性和便利性都有很大提高。在常規(guī)輸血治療中，PNH患者因反復(fù)溶血需要不斷入院輸血，且每次輸血時(shí)間一般在3～4小時(shí)，而可伐利單抗可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。