2024年05月30日，Biogen Inc宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已在特殊情況下授予 QALSODY ® （tofersen，托夫生）上市許可，并維持其孤兒藥資格，用于治療與超氧化物歧化酶 1 基因（ SOD1 – ALS）突變相關(guān)的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）成人患者。

QALSODY ® (tofersen) 是一種反義寡核苷酸 (ASO)，旨在與 SOD1 mRNA 結(jié)合以減少SOD1蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。美國(guó)FDA基于在接受 QALSODY 治療的患者中觀察到的血漿神經(jīng)絲輕鏈 (NfL) 減少，該適應(yīng)癥獲得加速批準(zhǔn)。該適應(yīng)癥的繼續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確認(rèn)性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證。歐盟委員會(huì)在特殊情況下授予 QALSODY 上市許可和孤兒藥資格。