2025年1月8日，Agios制藥公司宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已接受審查mitapivat(米他匹伐)的補(bǔ)充新藥申請(sNDA)，用于治療非輸血依賴性(NTD)和輸血依賴性(TD)α-或β-地中海貧血的成年患者。該申請的審查分類為標(biāo)準(zhǔn)，處方藥使用者費(fèi)用法案(PDUFA)的目標(biāo)日期為2025年9月7日。

Mitapivat是一種丙酮酸激酶激活劑，通過變構(gòu)結(jié)合丙酮酸激酶四聚體并增加丙酮酸激酶(PK)活性發(fā)揮作用。紅細(xì)胞(RBC)形式的丙酮酸激酶(PK-R)在PK缺乏時發(fā)生突變，導(dǎo)致三磷酸腺苷(ATP)減少、RBC壽命縮短和慢性溶血。

地中海貧血是一種罕見的終身遺傳性血液疾病，會導(dǎo)致慢性貧血，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，包括器官損傷、中風(fēng)和其他嚴(yán)重的健康問題。