據(jù)悉，和黃醫(yī)藥宣布其在研的又一款國家1類創(chuàng)新藥索樂匹尼布用于成人原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的ESLIM-01中國III期研究結(jié)果于《柳葉刀·血液病學(xué)》發(fā)表。同期，該研究報(bào)告已于6月14日在歐洲血液協(xié)會(huì)2024年年會(huì)上以一項(xiàng)口頭報(bào)告及兩項(xiàng)海報(bào)展示的形式公布。

此次《柳葉刀·血液病學(xué)》發(fā)表的索樂匹尼布用于成人原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的ESLIM-01中國III期研究結(jié)果顯示治療其持久緩解率為48.4%，而安慰劑則為0%。歐洲血液協(xié)會(huì)年會(huì)上報(bào)告的亞組分析顯示，無論既往的治療線數(shù)或者既往TPO/TPO-RA治療情況如何，均帶來一致的臨床獲益。研究驗(yàn)證了SYK抑制劑索樂匹尼布在中國原發(fā)ITP患者的持久獲益療效和良好的安全性，表明索樂匹尼布有潛力成為既往接受過至少一種治療的免疫性血小板減少癥患者的治療選擇。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑。Syk是B細(xì)胞受體和Fc受體信號(hào)傳導(dǎo)通路中的一個(gè)關(guān)鍵蛋白，是自身免疫疾病及多種亞型的B細(xì)胞淋巴瘤的治療靶點(diǎn)。索樂匹尼布可以抑制酪氨酸激酶依賴性Fcγ受體介導(dǎo)的巨噬細(xì)胞吞噬作用進(jìn)而減少血小板的吞噬破壞，同時(shí)還可以減少B細(xì)胞產(chǎn)生抗血小板抗體，兩者共同協(xié)調(diào)，最終達(dá)到血小板破壞減低的效果，從而提升血小板數(shù)量。

目前國內(nèi)尚無Syk抑制劑獲上市，基于ESLIM-01 III期研究結(jié)果，和黃醫(yī)藥于2024年1月在中國提交了索樂匹尼布的上市申請(qǐng)并獲得受理，用于治療原發(fā)免疫性血小板減少癥。按照目前藥品審評(píng)進(jìn)度分析，預(yù)計(jì)索樂匹尼布片將會(huì)于2025獲批上市，有望成為中國首款上市的Syk抑制劑。