近日，Stealth BioTherapeutics公司宣布，其新藥Elamipretide（依拉米肽）已經(jīng)提交給美國(guó)FDA進(jìn)行審查，用于治療Barth綜合征。這一消息意味著FDA已接受該藥物的新藥申請(qǐng)（NDA），并計(jì)劃召開一次咨詢委員會(huì)會(huì)議來討論該申請(qǐng)。值得一提的是，該申請(qǐng)被指定為標(biāo)準(zhǔn)審查，同時(shí)該公司也已要求FDA重新考慮該申請(qǐng)，這表明其對(duì)藥物的認(rèn)可程度。PDUFA日期：2025年4月29日

Elamipretide（中文名：依拉米肽）是一種肽化合物，可輕易穿透細(xì)胞膜，靶向線粒體內(nèi)膜，并可逆性地與心磷脂結(jié)合。在臨床前或臨床研究中觀察到該療法可增加線粒體呼吸作用、改善電子遞送鏈功能和ATP生成，并減少致病性活性氧(ROS)的形成。這種elamipretide-心磷脂結(jié)合已被證明可以使線粒體內(nèi)膜結(jié)構(gòu)正常化，從而改善線粒體功能。

Barth綜合征(Barth syndrome)是一種極其罕見的遺傳疾病，由線粒體心磷脂缺乏引起，以肌肉無力和心臟異常為特征，通常導(dǎo)致心力衰竭、反復(fù)感染、生長(zhǎng)延遲和預(yù)期壽命縮短。目前沒有FDA或EMA批準(zhǔn)的治療巴斯綜合征患者的療法。