4月9日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心官網(wǎng)顯示，武田（Takeda）申報的注射用阿帕達(dá)酶α上市申請獲得受理。阿帕達(dá)酶α是武田研發(fā)的酶替代療法apadamtase alfa（Adzynma），已經(jīng)于2023年11月獲美國FDA批準(zhǔn)，為首款獲FDA所批準(zhǔn)用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的酶替代療法。該藥已于今年3月被CDE正式納入優(yōu)先審評，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預(yù)防酶替代治療（ERT）。

阿帕達(dá)酶α是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通過補(bǔ)充ADAMTS13酶功能，該產(chǎn)品可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥，從而改善cTTP患者的生活質(zhì)量和壽命。這款產(chǎn)品曾經(jīng)獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格，用于預(yù)防和治療cTTP。目前，該產(chǎn)品已經(jīng)在美國、歐盟和日本獲批上市。