近日，安進(jìn)（Amgen）宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)UPLIZNA（inebilizumab-cdon，伊奈利珠單抗注射液）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的成人全身性重癥肌無(wú)力（gMG）。

這是全球首款且唯一一款針對(duì)該兩類抗體陽(yáng)性gMG的CD19靶向B細(xì)胞療法，以“初始兩劑后每年僅需兩次給藥”的便捷方案，為患者帶來(lái)深度持久的癥狀控制，同時(shí)支持類固醇減量，填補(bǔ)了gMG精準(zhǔn)治療的重要空白。

該藥此前已獲批用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性的neuromyelitis optica譜系疾病（NMOSD）和免疫球蛋白G4相關(guān)疾?。↖gG4-RD），此次新增適應(yīng)證進(jìn)一步拓展了其在自身免疫病領(lǐng)域的應(yīng)用。

Uplizna是一種CD19靶向人源化單克隆抗體，能夠針對(duì)性且持續(xù)性地清除與疾病相關(guān)的關(guān)鍵細(xì)胞（產(chǎn)生自身抗體的CD19陽(yáng)性B細(xì)胞，包括漿母細(xì)胞及部分漿細(xì)胞）。此次批準(zhǔn)使得gMG患者在接受兩劑Uplizna初始劑量治療后，能夠通過每年兩次Uplizna的給藥頻率，有望達(dá)到長(zhǎng)期疾病控制。