Sentynl Therapeutics, Inc.于2026年1月12日宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了Zycubo(copper histidinate,組氨酸銅,舊稱:CUTX-101)注射劑,作為首個(gè)用于治療兒童Menkes病的藥物。但FDA指出,它并不適用于枕角綜合征。
Menkes病是一種由遺傳缺陷引起的神經(jīng)退行性疾病,該缺陷會(huì)損害兒童吸收銅元素的能力?;颊叩募膊√卣靼òd癇發(fā)作、體重和身高增長(zhǎng)不良、發(fā)育遲緩以及智力障礙,并可導(dǎo)致血管系統(tǒng)、膀胱、腸道、骨骼、肌肉和神經(jīng)系統(tǒng)的異常。經(jīng)典型Menkes病患者約占全部患者的90%,其癥狀通常在嬰兒期出現(xiàn),且大多數(shù)患者難以存活超過(guò)3歲。
Zycubo是一種通過(guò)皮下注射給藥的銅替代療法。該藥物可繞過(guò)腸道銅吸收遺傳缺陷來(lái)遞送銅元素,使機(jī)體能夠更有效地利用這一礦物質(zhì)。Zycubo曾獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定、快速通道資格、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定和孤兒藥資格,并獲得歐洲藥品管理局(EMA)授予的孤兒藥資格。


