輝瑞公司2026年2月9日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局已接受并授予其血友病藥物HYMPAVZI® （通用名：marstacimab，馬塔西單抗注射液）的補充生物制品許可申請優(yōu)先審評資格。

該申請旨在將藥物的適應(yīng)癥拓展至兩個關(guān)鍵的新人群：一是所有6歲及以上、伴有抑制劑的A型或B型血友病患者；二是6至11歲、不伴抑制劑的A型或B型血友病兒科患者。若最終獲批，HYMPAVZI®（通用名：marstacimab，馬塔西單抗注射液）將成為首個適用于6至11歲B型血友病兒童的非因子預(yù)防治療方案，為這一長期依賴頻繁靜脈輸注凝血因子IX進行預(yù)防的患兒群體，提供一種全新的、便捷的長期管理選擇。

若此次補充申請獲批，HYMPAVZI®將為血友病兒童及其家庭帶來多重變革性價值：終結(jié)B型兒童的治療空白：為6-11歲的B型血友病兒童提供了首個便捷的非因子預(yù)防選擇，這是里程碑式的突破。極大減輕治療負擔(dān)：從頻繁、痛苦的靜脈穿刺到每周一次相對簡單的皮下注射，顯著減少了對患兒日常生活和學(xué)習(xí)的干擾，提升了治療體驗和尊嚴。提升預(yù)防依從性與效果：更友好的給藥方式有望帶來更高的長期治療依從性，從而實現(xiàn)更穩(wěn)定、更有效的出血預(yù)防，減少關(guān)節(jié)損傷，保護長期關(guān)節(jié)健康和生活質(zhì)量。簡化伴抑制劑患者的治療：為這部分治療最棘手的患者群體提供了一個高效、統(tǒng)一的新方案。