近日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予了tamibarotene(他米巴羅丁)與阿扎胞苷（azacitidine）和venetoclax聯(lián)合應(yīng)用的快速通道（Fast Track）資格，用于治療新診斷的RARA基因過(guò)表達(dá)的年齡在75歲以上或因合并癥而無(wú)法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的成年急性髓系白血?。ˋML）患者。

tamibarotene是一種口服的首創(chuàng)選擇性視黃酸受體α（RARα）激動(dòng)劑，最早是由日本Nippon Shinyaku公司，2005年在日本被批準(zhǔn)用于急性早幼粒細(xì)胞白血病的治療。近年來(lái)，Tamibarotene繼續(xù)在進(jìn)行多項(xiàng)臨床研究，例如探究治療急性髓性白血病、脊髓發(fā)育不良、小兒實(shí)體瘤等多種疾病。除了在癌癥上展現(xiàn)不錯(cuò)的治療效果，現(xiàn)有研究還發(fā)現(xiàn)該藥物具有開發(fā)為治療阿爾茲海默癥、牙周炎等其他疾病的潛力。

急性骨髓性白血病（AML）是一類異質(zhì)性的侵襲性血細(xì)胞癌癥，起源于骨髓中惡性造血前體細(xì)胞的克隆擴(kuò)增。這些白血病細(xì)胞干擾正常血細(xì)胞的產(chǎn)生，導(dǎo)致虛弱、感染、出血和其他并發(fā)癥。AML通常起源于骨髓，但通常迅速進(jìn)入血液中。有時(shí)也會(huì)擴(kuò)散到其他部位，包括淋巴結(jié)、肝臟、脾臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等。目前針對(duì)AML的主要治療方法包括化療、靶向藥物治療和干細(xì)胞移植等。