恒瑞2025年1月9日宣布，其自主研發(fā)的1類新藥富馬酸立康可泮膠囊的藥品上市許可申請獲受理，適應癥為：治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55（衰變加速因子，DAF）和CD59（反應性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏導致補體介導的血管內溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內溶血、潛在的造血功能衰竭及血栓形成傾向。在中國，PNH已被納入《第一批罕見病目錄》。盡管現(xiàn)有的C5補體抑制劑治療可有效控制血管內溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持續(xù)貧血。此外，C5補體抑制劑需要長期靜脈或皮下給藥，給藥便利性有待提高。

富馬酸立康可泮膠囊（研發(fā)代號：HRS-5965）是以補體活化系統(tǒng)旁路途徑中B因子為靶點的口服小分子抑制劑，補體B因子抑制劑可通過靶向因子B抑制AP能同時控制血管內溶血和血管外溶血，彌補了C5補體抑制劑治療的不足，同時口服給藥也提高了患者的用藥依從性。2025年11月，該產品的上市申請已經被NMPA納入優(yōu)先審評，用于PNH適應癥。該產品用于IgA腎病患者的臨床研究也正在進行中。