Syndax Pharmaceuticals日前宣布，美國FDA接受其為在研療法revumenib(瑞維美尼)遞交的新藥申請(qǐng)（NDA）并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療攜帶KMT2A重排（KMT2Ar）的復(fù)發(fā)/難治性急性白血病患者。Revumenib是一款潛在“first-in-class”的menin抑制劑。

該NDA的提交得到了來自關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)AUGMENT-101的積極數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)研究了revumenib對(duì)攜帶KMT2Ar的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）成人和兒科患者的療效。如先前報(bào)告，該試驗(yàn)在中期分析中達(dá)到了主要終點(diǎn)，在攜帶KMT2Ar的急性白血病人群中，57名可評(píng)估患者中有23%（13/57；95% CI：12.7，35.8，單邊p=0.0036）達(dá)到完全緩解（CR）或帶部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh）。在達(dá)到CR/CRh且進(jìn)行了最小殘留?。∕RD）評(píng)估的患者中，70%的患者M(jìn)RD為陰性。此外，患者中的總緩解率（ORR）達(dá)到63%（36/57）。

Revumenib是一種針對(duì)menin-KMT2A相互作用的強(qiáng)效、選擇性小分子抑制劑。Revumenib已被FDA和歐洲委員會(huì)授予孤兒藥資格，用于治療AML患者，并被FDA授予快速通道資格，用于治療攜帶KMT2A重排或NPM1突變的成人和兒科復(fù)發(fā)/難治性急性白血病患者。Revumenib還被FDA授予突破性療法指定，用于治療攜帶KMT2A重排的成人和兒科復(fù)發(fā)/難治性急性白血病患者。