Syndax Pharmaceuticals生物制藥公司2025年10月24日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)Revuforj®（Revumenib）用于治療復(fù)發(fā)或難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)，該疾病攜帶易感核仁磷蛋白1(NPM1)突變，適用于沒有滿意替代治療選擇的1歲及以上成人和兒童患者。

Revuforj（revumenib）是一種口服、首創(chuàng)、選擇性Menin抑制劑。

Menin是一種蛋白質(zhì)，在特定類型白血病中會(huì)與突變基因協(xié)同，激活致癌信號(hào)，促進(jìn)白血病細(xì)胞異常增殖。Menin抑制劑是一種新型靶向藥物，通過阻斷Menin蛋白與突變基因（如KMT2A重排或NPM1突變）之間的相互作用，干預(yù)白血病細(xì)胞的異常信號(hào)通路，從而抑制其生長和存活。

Revuforj此前于2024年獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療1歲及以上成人和兒童患者中KMT2A易位的R/R急性白血病。